О многих новинках многие ученые умалчивают, и лишь спустя время человечество узнает о том, что оказывается можно модифицировать гены и .. создавать при помощи секретных генных технологий «детей на заказ»! Немного приоткрыли завесу тайны исследователи которые занимаются этими вопросами — так, технология CRISPR/Cas9, позволяет вносить изменения в геном высших организмов и помогать в борьбе с многими тяжелыми заболеваниями, среди которых рак, наследственные болезни, ВИЧ. Если раньше генетические технологии применялись в первую очередь для диагностики, то теперь это фактически новый инструмент редактирования ДНК. Именно это и хотят взять на вооружение ученые. Напомним, что ранее попытки редактирования генома уже были (например, для больных лейкемией), да и сами способы редактирования генов в геномах живых существ изучаются еще с начала XX века. Но при этом для бактерий механизмы достаточно точного модифицирования генов были разработаны еще в середине XX века, в то время как для более сложных организмов, в частности, человека, такие методы стали появляться лишь недавно. Так например, целое семейство вирусов, называемое ретровирусами (к которым относится и ВИЧ, вызывающий СПИД у человека), от природы получило механизм, согласно которому для функционирования вируса требуется встраивание его генома в геном организма-хозяина. Новая технология ZFN была применена в 2015 году для терапии ВИЧ: в стволовых клетках донора был отредактирован участок, отвечающий за восприимчивость ВИЧ, затем они были трансплантированы пациенту. Стоит отметить, что примерно у каждого тысячного европейца имеется такой генотип, который гарантирует невозможность внедрения вириона (активной вирусной частицы, которая осуществляет заражение) внутрь клеток организма-хозяина, то есть невозможность инфицирования. В основе технологии TALEN (Transcription Activator-Like Effector Nuclease) — схожие принципы, только для создания ДНК-связывающего участка белка, «знающего» нужную последовательность генов, используются TAL-белки. Но эти две системы так и не были допущены к массовому применению в медицине. А вот с редактированием генома с помощью системы CRISPR/Cas9 ученым удалось шагнуть далеко вперед. В ней используется один белок (комплексы белков CAS), а «путеводитель» для нахождения участка ДНК для необходимых модификаций можно сделать очень быстро и дешево. Благодаря определенным участкам генома CRISPR, которые хранят генетические последовательности вирусов, белок CAS разрезает соответствующие последовательности. Что немаловажно — с этим могут работать очень и очень многие хорошо оборудованные лаборатории. Именно поэтому технология CRISPR/Cas9, изначально открытая как защитный механизм бактерий от вирусов в конце 1980-х, вызвала такой ажиотаж. Впрочем спустя время все же возникли важные вопросы — этического и юридического характера. Хотя врачи и твердят, что среди потенциальных применений новой технологии — лечение наследственных заболеваний (гемофилия, бета-талассемия, мышечная дистрофия), терапия онкологии и вирусных инфекций, включая ВИЧ. Но мировое сообщество все же неоднозначно реагирует на проведение подобных исследований. Так, например ажиотаж возник вокруг исследований китайских ученых. Напомним, что в 2015 году группа китайских ученых применила геномное редактирование на 86 человеческих эмбрионах для того, чтобы изменить мутации, вызывающие тяжелую наследственную патологию бета-талассемию. Это тяжелая наследственная патология, которая связана с нарушением синтеза гемоглобина и разрушением эритроцитов, при этом сообщалось средняя продолжительность жизни носителей мутации — 17 лет. Но несмотря на серьезную научную значимость исследования китайских ученых, два главных научных журнала Nature (Великобритания) и Science (США) отказались публиковать результаты, в частности из-за этических вопросов. Также это исследование показало неидеальность технологии CRISPR/Cas9, по крайней мере на данный момент. Из 86 эмбрионов точно поменять желаемый участок ДНК получилось только у 28. Процент ошибки оказался больше, чем ожидали китайские исследователи исходя из опытов над эмбрионами животных. Уже тогда исследования вызвали множество дискуссий. А совсем недавно группа китайских ученых анонсировала применение генной модификации клеток при помощи CRISPR/Cas9 для лечения пациента с агрессивным раком легкого. В журнале Nature эта статья анонсирована с подзаголовком: «Шаг китайских ученых может разжечь борьбу между Китаем и США в сфере биомедицины». Так что мир ждет результатов второго исследования китайских ученых.

Источник: http://softcraze.com